השתלת מוח עצם נגד טרשת נפוצה

טיפול חדש לטרשת נפוצה נמצא יעיל בעצירת המחלה ואולי עשוי אפילו לרפא אותה. במחקר קליני משלב (פאזה) 2, כלומר בדיקה ראשונה של יעילות הטיפול, שכלל 24 חולים בקנדה, אישה אחת שהיה מרותקת לכיסא גלגלים הצליחה לשוב לחיים נורמליים לאחר קבלת הטיפול.

טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית, שבה מערכת החיסון של הגוף פועלת נגדו ומתחילה לתקוף תאים במוח. הנזק העיקרי נגרם למיאלין, שכבת שומן שמשמשת מעין בידוד חשמלי לתאי עצב. הפגיעה בהולכה העצבית גורמת לפגיעה מוטורית קשה אצל החולים, ובהמשך בתפקודים נוספים של המוח.

הטיפול החדש התגלה במקרה בידי קבוצת חוקרים מבית החולים באוטווה, שעבדה עם חולי טרשת נפוצה הסובלים גם מלוקמיה (סרטן דם), מחלה שבה ייצור בלתי מבוקר של תאי דם פוגע בתאי הדם הלבנים שאחראים על התגובה החיסונית. כיוון שבסרטן יש פגיעה במערכת החיסון, אחת הדרכים להילחם בלוקמיה היא מיצוי תאי מח עצם מעצמות החולה, המתת תאי החיסון שנותרו בגוף באמצעות כימותרפיה והזרקת מח עצם בחזרה לגופו של אותו חולה. מח העצם נקי מתאים סרטניים, אך מכיל תאי גזע שיכולים להתמיין לתאי דם לבנים ובכך 'לאתחל' את מערכת החיסון.

נראה ש'אתחול' יעיל גם במלחמה בטרשת נפוצה, משום שהגורמים לה הם תאים לבנים של מערכת החיסון.  לאחר שהבחינו בתוצאות חיוביות בחולי לוקמיה, החליטו החוקרים לנסות את השיטה הזו בחולי טרשת נפוצה כדי "לנקות" את מערכת החיסון שלהם. הטיפול נועד לעצור את התקדמות הטרשת הנפוצה, אך במקרים רבים הוא גם גורם לנסיגה שלה וחזרה למצב הבריא, ופירוש הדבר שלמערכת העצבים יש יכולת לתקן את עצמה לאחר פריצת המחלה.

הניסוי הקליני החל בשנת 2000. לאחר סינון נבחרו 24 חולים שעברו השתלת מח עצם, ומתוכם 23 שרדו את הטיפול. כל החולים בניסוי היו במצב של הידרדרות, אך אצל 17 מהם, כלומר כ-70 אחוזים, נעצרה ההידרדרות לאחר הטיפול. אצל מחציתם אף נצפה שיפור בתפקוד – דבר שאין לו תקדים עד כה בטיפולים לטרשת נפוצה. גם הידלדלות רקמת המוח, תופעה אופיינית לטרשת נפוצה, נעלמה לאחר שישה חודשי טיפול. המטופל היחיד שלא שרד, מת בעקבות סיבוכים בכבד שהם תופעת לוואי שכיחה בכימותרפיה במינון גבוה. גם מטופל אחר פיתח סיבוך בכבד.  

שלבים ראשונים
הניסוי הקליני מוצע כרגע רק לחולים שמצבם חמור, וזאת בשל תופעות הלוואי הקשות שלו – הסיבוכים בכבד כתוצאה מהכימותרפיה והשבתת מערכת החיסון לתקופה ארוכה. כעת, הקבוצה מאוטווה מנסה להפחית את תופעות הלוואי של הטיפול. אם יצליחו לעשות זאת, יש לטיפול פוטנציאל עצום בטיפול בטרשת נפוצה.  

הטיפולים הקיימים כיום לטרשת נפוצה מנסים להגביל את ההשפעות של המחלה ולצמצם את מספר ההתפרצויות, אם כי הם אינם מסייעים לכל החולים, ואינם מרפאים אותם אלא רק מעכבים את ההידרדרות. המדענים עדיין אינם יודעים בוודאות מה גורם למערכת החיסון לתקוף את תאי העצב, אולם לדעתם האתחול עשוי למחוק את התכנות הזה מהזיכרון של מערכת החיסון, ולעצור את המחלה.

מייקל רודניקי (Rudnicki), חוקר בכיר בתחום הרפואה הרגנרטיבית במכון המחקר באוטווה, שלא היה מעורב ישירות במחקר, אמר כי אחת החולות שהשתתפו בניסוי הייתה מרותקת לכיסא גלגלים ולא יכלה לעבוד. כעת היא עושה סקי, עובדת, נוהגת ונשואה. "אנשים מהססים לומר זאת, אבל החולים ממש מתרפאים. לדעתי הטיפול הזה עומד להיות הסטנדרט החדש בטרשת נפוצה", הוא מסכם.  

למרות התקווה שמעוררות תוצאות המחקר, יש לזכור שעדיין מדובר בניסוי שנערך על מעט חולים ובלי קבוצת ביקורת, ונמצא רק בשלב 2 של המבחנים הקליניים. כדי לאשר את הטיפול לשימוש נרחב, יהיה עליו לעבור בהצלחה ניסוי קליני שלב 3, שבו נבדק מספר רב של חולים, וחלקם מקבלים פלצבו – כלומר טיפול דמה – כך שהדרך לתרופה המיוחלת עוד ארוכה.