ניסוי בהיקף מצומצם שיפר את ראייתם של חולים בניוון רשתית בעזרת השתלה של שכבת תאים שיוצרו במעבדה מתאי גזע עובריים
מחלת הניוון המקולרי הגילי (Age-related Macular Degeneration, או בקיצור AMD) היא אחד הגורמים הנפוצים ביותר לעיוורון בעולם המפותח. כמו שאפשר להבין משמה המחלה נפוצה בעיקר אצל מבוגרים, ובמהלכה נפגעים ומתנוונים אזורים ברשתית עד לאובדן מוחלט של תפקוד ולעיוורון בשלבים המתקדמים של המחלה. הנזק העיקרי נגרם לשכבת תאי הפיגמנטים, תאים הסמוכים לתאים קולטי האור ומזינים אותם. כעת חוקרים מדווחים על הצלחה בניסוי קטן וראשוני מאוד בטיפול חדש במחלה, המבוסס על תאי גזע עובריים.
הטיפולים המעטים שיש למחלה כיום מיועדים בעיקר לשלב הסופי והקשה שלה, המכונה "השלב הרטוב" בשל צמיחה של כלי דם חדשים וחדירת נוזלים הדוחקים את הרשתית, והם מבוססים על חומרים המעכבים גידול של כלי דם.
לפני כמה שנים נעשה ניסוי לטפל במחלה בעזרת הזרקה של תאי גזע עובריים לעיניים של חולים. אלה תאים שיכולים להתפתח לכל סוג של תא בגוף, והתקווה הייתה שהם יחליפו את התאים הפגומים ברשתית. למרות הצלחה ראשונית בטיפול, בטווח ארוך יותר לא ברור מה שיעור ההישרדות של התאים שהוזרקו ועד כמה הטיפול אכן מסייע לשיפור הראייה. בניסוי נוסף נעשה שימוש בתאי גזע מושרים – כלומר תאי גוף בוגרים שעברו "הצערה" וחזרו לתפקד כתאי גזע. הניסוי הזה נעשה על חולה אחת בלבד ועצר את התקדמות המחלה, אך לא שיפר את ראייתה של החולה.
במחקר החדש עשו החוקרים מבריטניה ומארצות הברית שימוש בתאי גזע עובריים, אך בשיטה אחרת. במקום להזריקם ישירות לעין הם גידלו אותם על פיסה של רקמה מלאכותית, וגרמו להם במעבדה להתמיין לתאי הפיגמנטים, החיוניים לתפקוד התקין של הרשתית. התהליך נמשך כשנה ובמהלכו גידלו החוקרים את התאים בנוכחות חומרים שונים, כדי לגרום להם להתפתח באופן הרצוי. בסופו של התהליך הם קיבלו טלאי זעיר, בשטח של 3x6 מילימטרים. בשונה מתאי הגזע הרגילים שאפשר להזריקם לעין, את הטלאי יש להשתיל צמוד לרשתית בניתוח זעיר, בעזרת מכשיר מיוחד.
עוד לפני שהגיעו לשלב ההשתלה, בדקו החוקרים את בטיחותם של התאים האלה. החשש הגדול בהזרקת תאי גזע הוא שהם לא יתפתחו כפי שרוצים מהם, ואף יאבדו את השליטה על חלוקתם וייצרו גידולים סרטניים. הם הזריקו לעיני עכברים סוגים שונים של תאי פיגמנטים שגידלו בצורות שונות, עד שמצאו את הסוג שאינו גורם גידולים. בשלב הבא השתילו את הטלאי בעיניהם של חזירים ובדקו גם את ההליך הניתוחי וגם שהטלאי בטוח לשימוש, ואינו מתפרק בעין, למשל.
הכתמים הצהובים בצילום העין מעידים על המחלה. עין של חולה בניוון מקולרי גילי | מקור: Science Photo Library
בשורה רחוקה
בעקבות הצלחת הניסויים בבעלי חיים, קיבלו החוקרים אישור לניסוי קליני בעשרה חולים, לבדוק את בטיחות השיטה. במאמר הם מדווחים על תוצאות ההשתלה בשני החולים הראשונים, במשך שנה לאחר ההשתלה. הטלאי נשאר שלם, והחולים לא פיתחו שום גידול. השימוש בתאי גזע מחייב גם טיפול בחולים בתרופות המדכאות את מערכת החיסון, מחשש שהיא תתקוף את התאים המושתלים. בניגוד להזרקת תאי גזע כפי שנעשה בניסוי קודם, בשיטת הטלאי והתאים שהתפתחו במעבדה החוקרים הראו שאפשר להסתפק בדיכוי חיסוני מקומי, כך שהסיכון לחולים קטן הרבה יותר.
עם זאת, אי אפשר לומר שהכל עבר חלק. אצל אחד החולים התנתק הֶתְקֶן מושתל לשחרור תוך עיני של התרופה לדיכוי חיסוני, ואחד סבל מהיפרדות רשתית, שני מצבים שדרשו טיפול ניתוחי. כמו כן אצל מטופל שחולה בסוכרת החמירה המחלה לאחר שקיבל סטרואידים במהלך הטיפול, ונזקק לשינוי במשטר התרופות.
הבעיות שהתגלו לא הצדיקו הוצאה של השתל או הפסקת הניסוי, והחוקרים המשיכו במעקב צמוד אחר החולים במשך כל השנה. נוסף על בדיקת הבטיחות הם בחנו אם יש שיפור במצב הראייה של החולים, בעיקר בחדות הראייה, שנפגעת ראשונה במחלה. אצל שני החולים נרשם שיפור ניכר, גם בזיהוי אותיות במבחן ראייה תקני, וגם ביכולת קריאה. אחד המטופלים התקדם מקריאה של פחות משתי מילים בדקה בתחילת הניסוי ליותר מ-80 מילים בדקה אחרי שנה, והאחר מאפס קריאה לכמעט 50 מילים בדקה.
הצלחת הניסוי מעודדת, אבל היא עדיין רחוקה מבשורה של ממש על טיפול חדש במחלה הפוגעת באיכות חייהם של מיליוני בני אדם. דרוש עוד מחקר רב בטרם יהיה אפשר לקבוע סופית שהשיטה לא רק בטוחה לחלוטין, אלא גם אכן משפרת את הראייה אצל רוב החולים. החוקרים מקווים כי בבוא העת יהיה אפשר להשתמש בשיטה לא רק אצל חולים במצב קשה, אלא כבר בשלב היבש והממושך של המחלה, וכך לטפל גם בחדות הראייה אצל החולים האלה, הסובלים מפגיעה באיכות החיים, ובעיקר למנוע את החמרת המחלה לשלב הרטוב העלול להסתיים בעיוורון מוחלט.
תודה לד"ר עודד לגשטיין על הסיוע בהכנת הכתבה