התרופה ששיפרה את חייהם של מיליונים

רות ארנון (לבית רוזנברג) נולדה בתל אביב ב-1933, בת הזקונים של מהנדס חשמל ומורה. מגיל צעיר הצטיינה בלימודים, ובעיקר נמשכה למתמטיקה ולמדעים. לאחר שהוקפצה כיתה, סיימה את לימודי התיכון בגיל 17. צה"ל סירב להקדים את גיוסה, לכן התחילה לימודי כימיה באוניברסיטה העברית, והמשיכה אותם במסגרת העתודה האקדמית. לאחר שחרורה מצה"ל פנתה ללימודי דוקטורט במכון ויצמן למדע, והייתה לתלמידת המחקר הראשונה של חוקר צעיר, ד"ר מיכאל סלע.

מחקריהם של ארנון וסלע עסקו במולקולות המעוררות תגובה חיסונית. סלע התמחה בייצור חלבונים מלאכותיים קטנים, והם בדקו מדוע חלבוני מסוימים מעוררים תגובה כזו ואחרים לא. בהמשך בחנה ארנון חומרים נוספים, כמו מולקולות שומן המעורבות בתהליכי מחלה, והראתה שאפשר לעורר תגובה חיסונית נגדן באמצעות קישור לאותם פולימרים חלבוניים קצרים, שקיבלו את הכינוי קו-פולימרים.

לאחר שקיבלה תואר דוקטור ב-1960 יצאה ארנון להשתלמות של שנתיים בניו-יורק. בשובה ארצה קיבלה משרת מחקר במכון ויצמן, והמשיכה לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם סלע, ועם מי שהיה המנחה שלו בדוקטורט ולימים נשיא המדינה, אפרים קציר.

לעצור את הטרשת

בשנים הבאות עסק מחקרה של ארנון עסק בטרשת נפוצה – מחלה אוטואימונית, כלומר כזו שמערכת החיסון תוקפת בה את הגוף עצמו. במחלה זו פועלת מערכת החיסון נגד המיאלין – שכבת שומן המבודדת את סיבי העצב ומאפשרת העברה יעילה של אותות חשמליים במוח, וממנו לשאר הגוף. ארנון חיפשה דרכים לחולל את המחלה בחיות מעבדה, כדי ליצור מודל יעיל לחקור אותה בבני אדם. הם יצרו קו-פולימרים שונים, והזריקו אותם לחזירי ים בניסיון לעורר מחלה דמויות טרשת נפוצה, שגם בה תוקפת מערכת החיסון את שכבת המיאלין.

כל הנסיונות לחולל מחלה כזו באמצעות הקו-פולימרים לא עלו יפה, והחוקרים תהו: אם החומרים האלה לא מעוררים תגובה חיסונית, אולי הם עושים את הפעולה ההפוכה? אולי הם מדכאים את התגובה החיסונית? למרבה המזל, ארנון ועמיתיה גילו שיטה אחרת לעורר מחלה דמוית טרשת נפוצה בחזירי ים, באמצעות חלבון הנקשר למיאלין שבודדו מדם של פרות. הם בדקו את השפעת הקו-פולימרים על המחלה הזו, ונדהמו: החומר הפשוט ביותר, קו-פולימר 1, שהורכב מארבע חומצות אמינו בלבד, היה היעיל ביותר בעצירת המחלה.

התוצאות המפתיעות שהתקבלו ב-1967 שלחו את ארנון ועמיתיה, בראשם תלמידת המחקר דבורה טייטלבוים, לבדיקה יסודית של החשד כי קו-פולימר 1 אכן מסוגל לבלום מחלה דמוית טרשת נפוצה בחזירי ים. לאחר ניסויים רבים, ב-1971 פרסמו החוקרים מאמר מדעי ראשון המסכם את התוצאות.

בשנים הבאות עבדו ארנון ועמיתיה על הוכחה כי הרעיון עובד לא רק בחזירי ים. הם הראו כי הטיפול יעיל בעכברים, בארנבים בקופי רזוס ולבסוף בקופי בבון. השלב הבא היה לבחון את הטיפול בבני אדם. הניסוי הראשון נעשה בבית החולים הדסה בירושלים, על קבוצה קטנה של חולים בטרשת נפוצה וב-ADEM, מחלה דלקתית של המוח בעלת כמה תסמינים דומים. הניסוי הוכיח כי הטיפול עשוי להיות יעיל בבני אדם, ובעיקר הראה שקו-פולימר 1 בטוח לשימוש בבני אדם. הניסויים הקליניים הורחבו, ובשנות ה-80 הוכחה יעילות הטיפול שוב ושוב בניסויים גדולים בארצות הברית, באירופה ובמדינות נוספות. החוקרים החלו לחפש חברה מסחרית שתהפוך את הקו-פולימר 1 לתרופה נגד טרשת נפוצה, ובסופו של דבר נחתם הסכם בין מכון ויצמן לחברת התרופות "טבע".

מולקולה השווה מיליארדים. המבנה הכימי של קו-פולימר 1 | מקור: Science Photo Library
 

מיליארדי דולרים

נדרשו עוד שנים של מחקרים וניסויים מדוקדקים לבדיקת מינוני הטיפול, וב-1996 אישר מינהל המזון והתרופות האמריקאי את השימוש בקו-פולימר 1, או בשמו המסחרי – קופקסון (Copaxone), לטיפול בעיכוב התסמינים של טרשת נפוצה. אחרי כמעט 30 שנות מחקר ופיתוח הייתה הקופקסון לתרופה המובילה בעולם לטרשת נפוצה. מכירות התרופה הגיעו ליותר מארבעה מיליארד דולר בשנה, וסייעו להפוך את טבע לאחת מחברות התרופות הגדולות בעולם. ארנון ושני שותפיה לפטנט על התרופה, סלע וטייטלבוים, הרוויחו על פי ההערכות עשרות מיליוני דולרים. "הכסף הוא אף פעם לא המניע", אמרה ארנון בראיון לעיתון "כלכליסט", "הוא לא אישיו, הסיפוק הגדול הוא כשחולים מפיקים תועלת".

גם לאחר הצלחת הפרויקט ארנון לא קפאה על שמריה, והיא ממשיכה עד היום לעסוק במחקר. לאחר שנים של מחקר על קופקסון, בשנים האחרונות היא מתמקדת בחיסון סינתטי, כלומר כזה המבוסס על חלבונים מלאכותיים, ולא על חומרים שמקורם במיקרואורגניזם מחולל המחלה, כמו וירוס או חיידק.  ממצאיה הובילו להקמתה של חברת Biondvax, המתמקדת בפיתוח חיסון נגד זנים רבים של נגיף השפעת, ועוסקת גם בטיפול חיסוני נגד סרטן.

בשנת 2001 הוענק לארנון פרס ישראל במדעי הרפואה, והצטרף לשורה ארוכה של פרסים אחרים שקיבלה. בשנים 2010 – 2015 היא הייתה נשיאת האקדמיה הלאומית הישראלית למדעים.