מערכת קריספר, שהתגלתה בחיידקים, עשויה לשנות את פני הרפואה. ניסוי קליני ראשון יבדוק את בטיחותה בטיפול בסרטן
בשלוש השנים האחרונות התחוללה מהפיכה של ממש בהנדסה הגנטית – שיטה חדשה, המכונה קריספר (CRISPR), מאפשרת לחוקרים לשנות גנים בקלות וביעילות גדולות מאי-פעם. כמעט בן רגע נשמעו הבטחות מפליגות על המהפכה שהשיטה עומדת לחולל גם ברפואה. כעת נראה שההבטחות עומדות להתגשם, לפחות בחלקן. הרשויות בארה"ב אישרו מחקר קליני ראשון בקריספר לטיפול בחולי סרטן. כרגע מדובר במחקר קטן שמיועד לוודא את שהשיטה בטוחה לשימוש על בני אדם, אך בעקבותיה יגיעו בוודאי מחקרים נוספים וגדולים יותר.
קריספר הם רצפים קצרים וחוזרים על עצמם במרווחים קבועים של RNA, חומצת גרעין הדומה במבנה ובהרכב שלה ל-DNA. כבר בשנות ה-80 זיהו רצפים כאלה בחיידקים, אך רק בתחילת האלף התברר תפקידם: יחד עם חלבון חותך DNA בשם Cas9, מערכת קריספר מזהה רצפי חומר גנטי של נגיפים שחדרו לתוך הגֶנום של החיידק, וחותכת אותם החוצה. מדובר למעשה במעין מערכת חיסון של חיידקים, או לפחות חלק ממנה.
ב-2013 דיווחו חוקרים מכמה מעבדות על שימוש שעשו במערכת כדי לערוך גנים בתאי אדם. באמצעות קביעת רצף ה-RNA של המערכת, החוקרים מסוגלים לכוון את החלבון Cas9 למקום מסוים בגֶנום ולשלוט באמצעותו על חיתוך ה-DNA. המערכת מאפשרת לא רק לחתוך החוצה DNA, אלא גם להשתיל חומר גנטי במקומות מדויקים. מאז כבש קריספר את עולם ההנדסה הגנטית בסערה. יותר מאלף מאמרים עם המילה CRISPR בכותרת התפרסמו מאז 2013, והוא נחשב להבטחה הגדולה החדשה – עם יישומים אפשריים ברפואה, במחקר, בחקלאות ועוד.
בימים האחרונים נעשה צעד חשוב למימוש ההבטחה. ועדה מייעצת של המכונים הלאומיים לבריאות בארה"ב (NIH) אישרה מחקר קליני ראשון בבני אדם של מערכת קריספר במסגרת טיפול בסרטן. לעת עתה מדובר במחקר ראשוני וקטן, הכולל 18 איש בלבד ומיועד בראש ובראשונה לבדוק את בטיחות השיטה.
החוקרים מאוניברסיטת פנסילבניה ועמיתיהם ייקחו תאים ממערכת החיסון של החולים ויערכו את הגנום שלהם כדי לשפר את יעילות המלחמה שלהם נגד תאים סרטניים. בעזרת מערכת קריספר מתכוונים החוקרים להשתיל בתאים גֶן לייצור חלבון שמזהה את תאי הסרטן וגורם לתאים לתקוף אותם. כמו כן הם מתכוונים לסלק מהתאים שני גנים – אחד שעלול להפריע לתהליך הזיהוי וגֶן נוסף שהחלבון שלו הוא מעין תג זיהוי של תאי מערכת החיסון והסרתו אמורה להקשות על תאי הסרטן לזהות תאי חיסון ולהתגונן מפניהם. התאים המהונדסים יוחזרו אל גוף המטופלים בתקווה שיובילו את המערכה נגד הסרטן.
המימון למחקר מגיע מהקרן לאִימוּנוֹתֶרַפְּיָה של שון פארקר (Parker) – שייסד את אתר שיתוף הקבצים נאפסטר והיה נשיא פייסבוק. אם יוכתר כהצלחה, אין ספק שרבים נוספים יבואו בעקבותיו. חברת ביו-טכנולוגיה ממסצ'וסטס כבר הודיעה שגם היא מתכוונת לבקש אישור לניסוי קליני במערכת קריספר, הפעם לטיפול בסוג מסוים של עיוורון. להלכה, קריספר עשויה לאפשר טיפול במגוון עצום של מחלות גנטיות ואחרות. בשנים הקרובות נגלה אם ההבטחה העצומה אכן יכולה להתממש.
