טיפול אימונותרפי ניסיוני במיאלומה

במסגרת הכנס השנתי של החברה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית הוצג מחקר שנערך בסין ומציג טיפול ניסיוני חדש במחלת המיאלומה הנפוצה – סוג קשה לריפוי של סרטן הדם. הטיפול הצליח להביא לנסיגה מלאה במחלה אצל יותר משליש מהחולים, ושיפור אצל רובם הגדול.

אצל חולי מיאלומה נפוצה, תאי דם לבנים מסוג תאי B הופכים סרטניים ומתחילים להתחלק ללא בקרה. התאים הסרטניים האלה פועלים בדרכים פגומות, למשל בהפרשת יתר של נוגדנים וחלבונים גורמי דלקת, ולכן גורמים נזק לרקמות רבות בגוף. החולים סובלים מכאבי עצמות, אי ספיקת כליות ועוד, וכן חשופים לזיהומים. הסרטן הזה אינו נפוץ במיוחד, אך סיכויי ההחלמה ממנו נמוכים למדי – בארצות הברית רק מחצית מהחולים חיים יותר מחמש שנים לאחר האבחון.

הטיפול מתבסס על טכנולוגיה שנקראת CAR T cells, שפיתח בשנות ה-80 זליג אשחר ממכון ויצמן למדע. בשיטה הזאת מוציאים מחולה הסרטן תאים של מערכת החיסון מסוג תאי T, שיכולים להשמיד תאים סרטניים. מהנדסים בתנאי מעבדה את הקולטן שגורם לתאים הללו לפעול ומשלבים בו נוגדן ספציפי לתאי הגידול, כדי לוודא שלא יפגע בשאר תאי הגוף – מה שנקרא קולטן כימרי, או CAR בקיצור (Chimeric Antigen Receptor). לאחר מכן מחזירים את התאים המהונדסים לגוף החולה.

הנוגדן המשולב בקולטן מאפשר לתאים לתקוף באופן ספציפי את התאים הסרטניים בלבד. השיטה כבר מראה הצלחה מרשימה בניסיונות קליניים נגד סוגים מסוימים של סרטן הדם, ונוסתה בהצלחה מעודדת גם נגד סרטנים מוצקים מסוימים, אך עד כה לא השתמשו בה נגד מיאלומה נפוצה.

במחקר הסיני השתתפו 35 חולי מיאלומה. מהחולים לקחו תאי T שהונדסו גנטית לבטא את הקולטן הכימרי שמותאם לזהות את תאי המיאלומה. התוצאות הראשוניות מרשימות מאוד – כבר בתוך עשרה ימים נראו תסמינים מעודדים ו-33 מהחולים הראו נסיגה במחלה במהלך החודשיים הראשונים. מקרב 19 חולים שהמעקב אחריהם נמשך ארבעה חודשים, 14 הראו נסיגה מלאה של המחלה.

נושא חשוב במיוחד בטיפולי CAR T cells הוא שאלת הבטיחות שלהם. בעבר נאלצו לעצור ניסויים קליניים בעיצומם בגלל תופעות לוואי קשות, אחרי שהקולטן המהונדס לא הצליח להתאים את עצמו להכיר רק תאים סרטניים ותקף גם את רקמות הגוף הבריאות. גם בניסוי הנוכחי רבים מהחולים חוו תופעות לוואי כמו חום, לחץ דם נמוך וקשיי נשימה, אך הן היו זמניות בלבד.

השלב הבא יהיה ניסוי קליני מקיף יותר שיכלול מאה חולים בארבעה בתי חולים בסין. ב-2018 ייפתח ניסוי קליני גדול דומה בארה"ב. אם התוצאות המרשימות האלו ישוחזרו, השיטה עשויה להפוך לטיפול חדש שיעניק תקווה גדולה לחולי מיאלומה.