לראשונה: עריכת גנים מוצלחת בעוברים אנושיים

קבוצת מחקר שבדית בראשותו של פרדריק לאנר (Lanner) השתמשה בהצלחה בטכנולוגית קריספר לעריכת DNA של עוברים אנושיים. זו איננה הפעם הראשונה שקבוצות מחקר מדווחות כי השתמשו בטכנולוגיה הזאת על עוברים אנושיים, אך הפעם התהליך גם תועד בתקשורת, וזו גם כן הפעם הראשונה שהעוברים שרדו והמשיכו להתפתח בהצלחה.

CRISPR/Cas9 (ראשי תיבות של Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) היא טכנולוגיה חדשנית שמעלה גלים רבים עולם המדע בשנים האחרונות. באמצעותה אנו יכולים לערוך מקטע DNA כרצוננו, למשל כדי לתקן גן שקיימת בו מוטציה הרסנית.

הטכנולוגיה מבוססת על מערכת שקיימת באופן טבעי בחיידקים כמעין מערכת חיסון נגד נגיפים. הנגיף הוא טפיל שאינו מסוגל להתרבות בלי תא מאכסן. כאשר הוא מדביק חיידק הוא מחדיר לתוכו את ה-DNA שלו וכך משנה את המערכות הטבעיות של החיידק ומגייס אותן כדי לאפשר לו להתרבות. אם החיידק שורד את המתקפה הוא שומר מקטעים מה-DNA של הנגיף ומשלב אותם בתוך החומר התורשתי שלו. המקטעים האלה נקראים קריספר.

מתוך מקטע ה-DNA הזה החיידק משעתק מולקולות של RNA – מולקולות קצרות יותר שמשמשות להרכבת חלבונים ולפעולות נוספות בתוך התא. במקרה הזה, מולקולות ה-RNA ששועתקו מרצף הקריספר יודעות למצוא את רצף ה-DNA הדומה להן אצל הנגיף, בפעם הבאה שהוא תוקף את התא, ומגייסות למקום אנזים בשם Cas9 שמסוגל לחתוך DNA. האנזים חותך את ה-DNA של הנגיף וכך מונע ממנו להדביק את החיידק.

בשנת 2013 חלו פריצות דרך משמעותיות כאשר כמה וכמה קבוצות מחקר הצליחו לנצל את המערכת הזו לעריכת DNA בתרביות של תאי יונקים, ובהמשך גם בבעלי חיים שלמים ומתפקדים. החוקרים הבינו שהם יכולים לבחור מקטע DNA מסוים, למשל גן שיש בו מוטציה, ליצור רצף RNA תואם לו ולהחדיר אותו לתרבית תאים יחד עם האנזים Cas9. רצף ה-RNA מוביל את האנזים אל מקטע ה-DNA התואם והאנזים חותך. כעת ניתן להוסיף לתרבית גם מקטע DNA תקין: מערכות תיקון ה-DNA התאיות יכניסו את המקטע התקין במקום המקטע החתוך והגנום יישאר ערוך לתמיד.

מה לגבי בני אדם? עד כה אמנם היו קבוצות מחקר שהצהירו שהן הצליחו לערוך גנום של עוברים אנושיים, אך העוברים לא המשיכו להתפתח. כעת תהליך העריכה הצליח לראשונה והעוברים שרדו, אם כי החוקרים השמידו אותם כעבור 14 ימים ולא השתילו אותם ברחם. קבוצת המחקר השוודית אף הזמינה כתב של הרדיו הציבורי האמריקאי לצפות בתהליך ולתעד אותו.

תהליך עריכת גנים בעוברים הוא הישג טכנולוגי מרשים, אך גם מעמיד בפנינו סוגיות אתיות מורכבות. למי מותר לערוך גנים בעוברים? אלו גנים מותר לערוך? האם עלינו להגביל את הטכנולוגיה רק לריפוי מחלות? ואולי רק למחלות קטלניות? היכן נמתח הגבול? אלו סוגיות שהעולם יהיה חייב להתייחס אליהן ככל שהטכנולוגיה תתקדם.