ריפוי גני (gene therapy) הינו אחת התקוות הגדולות של הרפואה כיום. השאיפה היא שתהיה יכולת להתערב בגנום ולתקן טעויות כמו מחלות גנטיות, וירוסים מסויימים או הפרעות גנטיות שונות. על מנת לעשות זאת יש צורך להחדיר את המקטע DNA הרצוי, תהליך ארוך ומורכב המתחיל ביצירת נשא המבוסס על פלסמיד (DNA מעגלי) המכיל את כל הרכיבים הדרושים. הסרטון שלפנינו מציג את השלבים השונים ביצירת נשא עם מקטע ה-DNA הרצוי.
סרטון זה תורגם בידי צוות אתר דוידסון אונליין
הסרטון הופק בידי cloning strategies
בסרטון ראינו כיצד משבטים מקטע DNA אל תוך נשא פלסמידי. בתהליך זה ניתן להשתמש על מנת לחבר קטעי DNA שונים, כמו להוסיף תג חלבוני (חלבון פלורסנטי למשל) אשר יאפשר לנו לראות את החלבון לאחר התרגום שלו בעזרת מיקרוסקופ פלורסנטי, להוסיף תג פפטידי שיאפשר לנו להפיק את החלבון ביעילות על ידי שימוש בגרגרים מיוחדים (beads) הקושרים את התג הזה ועוד. ישנם חוקרים אשר מערבבים חלקים מגנים שונים על מנת ליצור חלבון חדש בעל מאפיינים של שני חלבוני האב (כימרות). היריעה קצרה מלתאר את השימושים הרבים של שיבוט גנים.
השלב הבא הינו החדרת הפלסמיד עם המקטע הרצוי אל תא אותו אנו רוצים לתמרן (טרנספקציה). לביטוי גנים בתאים ישנם שימושים רבים, הנה מספר דוגמאות:
לעיתים אנו רוצים לבטא גן בעודף. את הגן אנחנו מבטאים בעודף על ידי שימוש בפרומוטר ויראלי, כלומר הגן משועתק ברמות גבוהות מאוד, ויוצר כמויות גדולות של חלבון (כמו שוירוס עושה לתא). על פי רוב משתמשים בשיטה זו על מנת לייצר כמויות גדולות של חלבון ולנקות אותם לשימושים מחקריים או רפואיים (כמו האינסולין למשל). לעיתים רוצים לחקור פעילות של החלבון וכאשר הוא מתבטא בעודף, ניתן לראות תוצאות יותר בקלות.
לעיתים אנחנו רוצים לתמרן מערכת תאית שהגן שלנו יטמע לגנום ולמעשה יהפוך לחלק ממערך הגנים הטבעי של התא. עושים את זה הרבה במערכות מחקר תאיות (cell line), והדבר מונע צורך בהחדרה חוזרת של הגן לפני כל ניסוי. כאשר יוצרים יצור טרנסגני (מהונדס גנטית) עושים שימוש בשיטה כזו, רק שאת הגן מחדירים לתא של עובר מופרה בשלבים הראשונים, כך רוב התאים של היצור שנולד מכילים את הגן החדש, ויש סיכוי שחלק מצאצאיו יוכלו לרשת את הגן הזה.
ישנן עוד דוגמאות רבות מספור, וניתן לכתוב ספר שלם רק על השימושים השונים לשיבוט גנים. כיום כל הביולוגיה המולקולרית נשענת על השימוש בפלסמידים ואנזימי רסטריקציה (וגם PCR) ולא ניתן למצוא כמעט אף מעבדה ביולוגית שמכבדת את עצמה ולא משתמשת בכלים אלו.
מאת: ארז גרטי
המחלקה לכימיה ביולוגית
מכון ויצמן למדע
הערה לגולשים
אם אתם חושבים שההסברים אינם ברורים מספיק או אם יש לכם שאלות הקשורות לנושא, אתם מוזמנים לכתוב על כך בפורום. אנו נתייחס להערותיכם. הצעות לשיפור וביקורת בונה תמיד מתקבלות בברכה.
