אחרי שנים של כישלונות בפיתוח טיפול המבוסס על נוגדנים לעמילואידים, מחקר חדש הצליח לצמצם את המשקעים במוחם של החולים. עם זאת, השיפור בתפקוד החולים היה מוגבל והדרך לפיתוח תרופה עוד ארוכה
כבר שנים ארוכות יודעים שבמוחם של חולי אלצהיימר חלבונים נוטים להצטבר מרבצים שנקראים עמילואידים, אך טיפולים שניסו לתקוף אותם באמצעות נוגדנים כשלו עד כה. כעת מדענים מחברת הביוטכנולוגיה "ביוגן" מדווחים שהצליחו להפחית מרבצי עמילואיד בטא במוחם של חולים, ואף לשפר מעט את תפקודם.
מרבצים עמילואידיים (פלאקים) הם צברי חלבונים שמצטברים במוחם של חולי אלצהיימר ונחשבים לאחד המאפיינים הבולטים ביותר של המחלה. מחקרים רבים מצאו שהנזק העצבי שהם גורמים עלול לפגוע מאוד בתהליכי החשיבה. ניסיונות לרפא את המחלה באמצעות נוגדנים שיסלקו אותם לא הניבו פירות, ועל כן קיימים עדיין חילוקי דעות רבים בקהילה המדעית ביחס לתרומתם הבלעדית להתקדמות המחלה.
החידוש המשמעותי במחקר הנוכחי הושג באמצעות פיתוח של נוגדן ייחודי לעמילואיד בטא, החלבון המרכזי שיוצר את מרבצי העמילואיד. החוקרים סרקו דגימות דם של מאות חולי אלצהיימר בשלבי מחלה מתקדמים ובודדו את תאי החיסון של חולים שכמות הפלאקים במוחם הייתה נמוכה במיוחד, מתוך הנחה שמערכת החיסון שלהם מצליחה להילחם באופן טבעי במרבצים. מתוך הדגימות הללו הם בודדו תאי חיסון מסוג B, שיוצרים נוגדנים נגד העמילואיד.
בשונה מנוגדנים רבים אחרים שיוצרו בעבר, החוקרים מצאו שהנוגדן החדש, שנקרא אדוקנומב (Aducanumab), נקשר היטב לצורות הבלתי מסיסות של חלבוני העמילואיד שיוצרים משקעים, אך מתעלם מהיחידות המסיסות של החלבון, שנפוצות בכל הגוף. כך פעילותו מתמקדת בעיקר במוח, בלי לעורר תגובה חיסונית בכל הגוף.
בניסוי קליני שנמשך שנתיים גייסו החוקרים 165 חולי אלצהיימר בשלבי המחלה הראשוניים וטיפלו בהם במשך 12 חודשים באמצעות עירוי חודשי של הנוגדן בריכוזים שונים. לאחר מכן סרקו את מוחם באמצעות טומוגרפיית פליטת פוזיטרונים (PET). התוצאות, שהתפרסמו בכתב העת Nature, הראו שהטיפול אכן הוביל לירידה משמעותית בכמויות צברי העמילואיד.
בנוסף ערכו החוקרים מבדקי חשיבה לחולים חצי שנה ושנה אחרי תחילת הטיפול. נמצא כי חל שיפור מסוים בחלק מהקבוצות המטופלות בהשוואה לחולים שקיבלו טיפול פלצבו, אם כי נראה שהשיפור היה פחות דרמטי מהירידה בפלאקים.
תוצאות המחקר זכו לכותרות נלהבות בכלי התקשורת. עם זאת, נכון לעכשיו כדאי להיזהר בפרשנויות, שכן התוצאות ראשוניות ביותר. גם החוקרים עצמם מציינים במפורש שמדובר רק בבדיקה מקדימה של יעילות הנוגדן לסילוק צברי העמילואיד בבני אדם.
לדברי פרופ' מיכל שוורץ, חוקרת נוירואימונולוגיה ממכון ויצמן, "יש להתייחס לתוצאות בזהירות מרבית, מאחר שהגישה הטיפולית המכוונת נגד מצבורי העמילואיד כבר בת 25 שנים ועד היום כשלה בכל הניסויים הגדולים. גם בניסוי הנוכחי ההשפעה על היכולות השכליות גבולית מאוד. נראה שגם אם התרופה תצליח, היא תהיה רלוונטית בעיקר לחולים בשלבי טרום-מחלה".
במאמר דעה הדגיש הנוירולוג לון שניידר (Schnider) מאוניברסיטת דרום קרולינה, שאכן בקהילה המדעית יש ספקנות בדבר יעילות הטיפול. לדבריו התגלו ליקויים מסוימים בתנאי המחקר, בהם הפרה של חסיון הקבוצות בעקבות התגברות תופעות הלוואי ובחירה לא אידיאלית של קבוצות הביקורת.
כאמור, הניסיונות לטפל במחלת האלצהיימר על ידי נטרול חלבוני העמילואיד נתקלים בקשיים כבר למעלה משני עשורים. עם זאת הממצאים החדשים מעודדים המשך מחקר קליני נוסף. חברת ביוגן כבר מתכננת את השלב הבא בניסוי הקליני, שיכלול 2,700 מטופלים מעשרים מדינות שונות.
